Post by account_disabled on Jul 27, 2023 4:46:48 GMT -5
脱靶编辑，为精准医学的未来方向指明方向。值得注意的是，这些最小化的脱靶效应不仅集中在 DNA 水平，还集中在 RNA 水平，特别是对于可能导致大量 RNA 脱靶的 DNA 碱基编辑器。 与 DNA 编辑不同，RNA 编辑以可逆和可调的方式在某些治疗应用中提供了基因组编辑的替代方案，特别是对于不需要将外源 Cas 核酸酶或外源 ADARs 蛋白引入编辑细胞的 RNA 碱基编辑器。Cas 或 ADAR 蛋白的过度表达与多种安全问题相关，
包括严重的全基因组和/或转录组范围脱靶、免疫原性、228。尽管如此，未来仍需要在特异性和效率方面开展工作来改进RNA碱基编辑，以及更先进的RNA碱基编辑器或“RNA引物编辑器”，它们可以以更广亚洲手机号码列表泛的方式修饰RNA，以进一步阐明RNA生物学。此外，还需要开发其他类型的RNA编辑工具来实现特定且安全的RNA编辑应用，例如最近报道的RESTART 247，它依赖引导snoRNA来恢复PTC诱导的翻译终止。另一方面，无需外源Cas核酸酶或外源
脱氨酶蛋白的“内源DNA碱基或引物编辑器”将是下一代基因组编辑的令人兴奋的突破。 最后，要使这些考虑因素中的任何一个都具有相关性，就必须为患者提供一种治疗方法。鉴于许多患有遗传病的患者可能患有罕见或超罕见的突变，因此开发个性化治疗可能极具挑战性。目前的监管路径在广泛的临床前研究的要求和高商品成本方面提出了巨大的
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